فراخوان مشارکت در اکتساب فناوری طرح «اصلاح ژنی سلول‌های CD34 با کریسپر برای تولید هموگلوبین جنینی»

به گزارش روابط عمومی صندوق نوآوری و شکوفایی، جهش در ژن بتا-گلوبین B-Globin  یکی از عوامل اصلی بروز بیماری‌هایی نظیر بتا-تالاسمی و کم‌خونی داسی‌شکل است؛ این اختلالات با کم‌خونی مزمن، عوارض بالینی گسترده و وابستگی به درمان‌های پرهزینه همراه‌اند. از جمله رویکردهای درمانی نوین، استفاده از ژن‌درمانی مبتنی بر فناوری ویرایش ژن CRISPR-Cas9 است که با غیرفعال‌سازی ژن‌های مهارکننده تولید هموگلوبین جنینی، سبب افزایش سطح این نوع هموگلوبین و جبران کمبود هموگلوبین بالغ می‌شود. این رویکرد، چشم‌اندازهای امیدبخشی برای درمان ریشه‌ای اختلالات مربوط به هموگلوبین (Hemoglobinopathy)  فراهم کرده است.

در راستای به‌کارگیری چنین رویکردی در اجرای این پروژه، انتظار می‌رود بیان mRNA هموگلوبین گاما در سلول‌های بنیادی پرتوان انسانی (HPSC) پس از ویرایش ژنی و تمایز به گلبول‌های قرمز در شرایط آزمایشگاهی (In-vitro)، حداقل ۵ برابر افزایش یابد. همچنین پیش‌بینی می‌شود که سطح پروتئینی هموگلوبین گاما به میزان قابل توجهی افزایش یافته و حداقل ۱۰ درصد از مجموع هموگلوبین را به خود اختصاص دهد. 

بر اساس طراحی‌های انجام‌شده، انتظار می‌رود ویرایش ژنی با استفاده از سیستم کریسپر (CRISPR) با دقت بالا و بدون ایجاد اثرات خارج‌هدف (off-target) انجام شود، به گونه‌ای که در آنالیز توالی‌یابی کل اگزوم  (WES)، تغییر قابل توجهی در ژن‌های غیرهدف مشاهده نگردد. همچنین انتظار می‌رود ویرایش ناحیه تنظیمی ژن BCL11A در سلول‌های بنیادی پرتوان (مشتق‌شده از شش فرد سالم) منجر به ایجاد جهش‌های حذف و اضافه (Indel) با فراوانی حداقل ۲۰ درصد شود، که خود مؤید کارایی بالای این روش در تنظیم بیان هموگلوبین جنینی خواهد بود.

اعلام آمادگی برای مشارکت در اکتساب فناوری حاصل از این فراخوان پژوهشی و ارائه درخواست تنها برای شرکت‌ها و شتابدهنده‌های دانش‌بنیان مجاز است. درخواستی که بیشترین تناسب را با الزام‌های این اکتساب فناوری داشته باشد، انتخاب و به عنوان «مشارکت‌کننده» برای مذاکرات تکمیلی به هسته پژوهشی متقاضی معرفی خواهد شد.

متقاضیان تا روز ‌شنبه 15 شهریور 1404 فرصت دارند پروپوزال و پیشنهاد‌های خود را در قالب Word  از طریق سامانه غزال صندوق نوآوری و شکوفایی به نشانی ghazal.inif.ir ارسال و جهت کسب اطلاعات بیشتر با شماره تلفن‌ 02188486498 (کارگزاری داناشریف) تماس حاصل کنند.